十年不见实质性进展的罕见病药物研发，不只是赚不到钱的问题
文/凌馨
编/王小
图/新华
“每次有病友走，就有一种无力感，恨不得自己掏钱去做科研。”淋巴管肌瘤病（LAM）患者隆琳所在的病友群里，每隔一段时间就会听到有人“不行了”，最近去世的那一位才刚刚30岁出头。
隆琳的身体其实也不咋样，虽然看似生活还算正常，医学指标却显示，她是一名重症患者。“我其实认真考虑过肺移植”，隆琳患的LAM，是一种国内登记在册患者不足千人的罕见病，最致命的症状是气胸和胸腔积液，通俗地理解就是，患者可能会喘不上气甚至憋死。
年，当时25岁的隆琳因为一次感冒没好而病情暴发，几乎到了“最后时刻”。一款原本用于肾移植后抗排异的药物救了她。自行服用雷帕霉素不到一周，原本呼吸困难连平躺都做不到的人，可以摘掉氧气管自己下床去卫生间了。
在LAM患者中，隆琳算是幸运儿，因为雷帕霉素并非对所有人都有效。就算有效，服用这款药，病情仍一路发展，有人如今输着氧还吃饭都喘，整个人的皮肤被憋到发黑。“在我们这里，雷帕霉素是70%-75%的有效率。但用了一段时间后也会出现耐药性。”华南区LAM专病门诊负责人、广州医院呼吸内科副主任医师刘杰告诉《财经·大健康》。
在全球约种罕见病中，LAM患者是仅有的10%有药物可以控制病情的。可惜的是，“这款药更像一种‘稳定剂’，基本就是控制、维持”。刘杰介绍，国内罕见病几乎都是这样，没有能治愈病人的特效药。
隆琳和病友们期待一种更好的药。他们随时